Bravúros eljárással adhatják vissza a vakok látását

Két neves amerikai egyetem, az MIT (Massachusettsi Műszaki Egyetem) és a Harvard Egyetem tudósai újfajta génszerkesztési eljárást fejlesztettek ki. Nemrég kiadott publikációik szerint bőven sikerült javítaniuk a génszerkesztési folyamatot az emberi sejtekben, emellett a vak kísérleti egerek látástát szinte teljesen sikerült helyreállítaniuk – számolt be az Interesting Engineering.

Az egyetemek koponyái a prime editing névre hallgató megoldást használták, amelyhez vírusszerű részecskéket, úgynevezett eVLP-ket (engineered virus-like particles) terveztek, hogy a génszerkesztő anyagot sikeresebben vigyék be a szervezetbe, mint eddig. Az eljárást 2019 óta folyamatosan fejlesztik és tesztelik, a megoldás lehetővé teszi a DNS eddigi legprecízebb megváltoztatását.

Ugyanezt az eljárást alkalmazták sikerrel vak és különböző látásproblémákkal küzdő egereknél is. Az állatok agyában semmilyen nem várt változás vagy káros mellékhatás nem keletkezett.

Élő állatok sejtjeibe bejuttatni ezt az anyagot rettentő nehéz, állítják a kutatók. Ehhez korábban lipid-nanorészecskéket és különböző vírusokat alkalmaztak, de végül az eVLP használata lett a nyerő.

Liu elsőként egereken kezdte el tesztelni a módszert, hogy a szemek két genetikai problémát is orvosolják egyszerre:

• az egyik a retinitis pigmentosa, azaz festékes szemideghártya-gyulladás, ami fokozatos látásvesztést eredményez,
• a másik pedig a Leber-féle veleszületett vakság.

Az eVLP-nek hála az állatok retinasejtjeinek durván 20 százalékában sikerült teljesen kijavítani a mutációkat, így szinte teljesen helyreállt a látásuk. Mindez alkalmassá teheti a jövőben a technikát arra, hogy állatok terápiás kezelésénél alkalmazzák, és a későbbiekben embereknél is hatékonyan működjön.